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Nov 01, 2023

La FDA approuve la première cellule

Nouvelles fournies par 17 août 2022, 13 h 39 HE Partager cet article SILVER SPRING, Md.,

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17 août 2022, 13 h 39 HE

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SILVER SPRING, Maryland, 17 août 2022 /PRNewswire/ -- Aujourd'hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Zynteglo (betibeglogene autotemcel), la première thérapie génique cellulaire pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de bêta-thalassémie qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges.

"L'approbation d'aujourd'hui est une avancée importante dans le traitement de la bêta-thalassémie, en particulier chez les personnes qui nécessitent des transfusions continues de globules rouges", a déclaré Peter Marks, MD, Ph.D., directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA. "Compte tenu des complications de santé potentielles associées à cette maladie grave, cette action souligne l'engagement continu de la FDA à soutenir le développement de thérapies innovantes pour les patients qui ont des options de traitement limitées."

La bêta-thalassémie est un type de trouble sanguin héréditaire qui provoque une réduction de l'hémoglobine normale et des globules rouges dans le sang, par le biais de mutations dans la sous-unité bêta-globine, entraînant un apport insuffisant d'oxygène dans le corps. Les niveaux réduits de globules rouges peuvent entraîner un certain nombre de problèmes de santé, notamment des étourdissements, de la faiblesse, de la fatigue, des anomalies osseuses et des complications plus graves. La bêta-thalassémie dépendante des transfusions, la forme la plus grave de la maladie, nécessite généralement des transfusions de globules rouges à vie comme traitement standard. Ces transfusions régulières peuvent être associées à de multiples complications de santé, notamment des problèmes cardiaques, hépatiques et d'autres organes dus à une accumulation excessive de fer dans le corps.

Zynteglo est un produit de thérapie génique à usage unique administré en une dose unique. Chaque dose de Zynteglo est un traitement personnalisé créé à partir des propres cellules du patient (cellules souches de la moelle osseuse) qui sont génétiquement modifiées pour produire de la bêta-globine fonctionnelle (un composant de l'hémoglobine).

L'innocuité et l'efficacité de Zynteglo ont été établies dans deux études cliniques multicentriques incluant des patients adultes et pédiatriques atteints de bêta-thalassémie nécessitant des transfusions régulières. L'efficacité a été établie sur la base de l'obtention de l'indépendance transfusionnelle, qui est atteinte lorsque le patient maintient un taux d'hémoglobine prédéterminé sans avoir besoin de transfusions de globules rouges pendant au moins 12 mois. Sur 41 patients recevant Zynteglo, 89 % ont atteint l'indépendance transfusionnelle.

Les effets indésirables les plus fréquemment associés à Zynteglo comprenaient une réduction des taux de plaquettes et d'autres cellules sanguines, ainsi qu'une mucosite, une neutropénie fébrile, des vomissements, une pyrexie (fièvre), une alopécie (perte de cheveux), une épistaxis (saignement de nez), des douleurs abdominales, des douleurs musculo-squelettiques, une toux , maux de tête, diarrhée, éruption cutanée, constipation, nausées, diminution de l'appétit, trouble de la pigmentation et prurit (démangeaisons).

Il existe un risque potentiel de cancer du sang associé à ce traitement; cependant, aucun cas n'a été observé dans les études sur Zynteglo. Les patients qui reçoivent Zynteglo doivent faire surveiller leur sang pendant au moins 15 ans pour tout signe de cancer. Les patients doivent également être surveillés pour des réactions d'hypersensibilité pendant l'administration de Zynteglo et doivent être surveillés pour une thrombocytopénie et des saignements.

Cette application a reçu un bon pour une maladie pédiatrique rare, en plus de recevoir les désignations d'examen prioritaire, d'accès rapide, de thérapie révolutionnaire et d'orphelin.

La FDA a accordé l'approbation de Zynteglo à bluebird bio, Inc.

Contact média : Veronika Pfaeffle, 301-310-2576Demandes des consommateurs : Courriel ou 888-INFO-FDA

La FDA, une agence du département américain de la santé et des services sociaux, protège la santé publique en garantissant la sécurité, l'efficacité et la sécurité des médicaments, vaccins et autres produits biologiques à usage humain et des dispositifs médicaux. L'agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l'approvisionnement alimentaire, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits émettant des radiations électroniques et de la réglementation des produits du tabac.

SOURCE US Food and Drug Administration