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Nov 09, 2023

Vertex et CRISPR Therapeutics avancent vers l'approbation de l'EMA pour exa

26 janvier 2023 - Dernier

26 janvier 2023 - Dernière mise à jour le 27 janvier 2023 à 07h50 GMT

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La thérapie, exagamglogene autotemcel (exa-cel), a été développée pour le traitement de la drépanocytose (SCD) et de la bêta-thalassémie transfusion-dépendante (TDT). La soumission est étayée par deux études mondiales de phase 3.

Vertex et CRISPR Therapeutics ont conclu une collaboration de recherche stratégique en 2015 axée sur l'utilisation de CRISPR/Cas9 pour découvrir et développer de nouveaux traitements potentiels visant les causes génétiques sous-jacentes des maladies humaines. Exa-cel représente le premier traitement potentiel à émerger du programme de recherche conjoint. En vertu d'un accord de collaboration modifié, Vertex dirige désormais le développement, la fabrication et la commercialisation mondiaux d'exa-cel et partage les coûts et les bénéfices du programme dans le monde entier 60/40 avec CRISPR Therapeutics.

L'automne dernier, Vertex a signalé qu'il avait terminé les discussions avec l'EMA sur les données nécessaires pour soutenir les demandes de commercialisation et qu'il était sur la bonne voie pour les soumettre d'ici la fin de 2022. S'il est approuvé, exa-cel deviendra la première thérapie CRISPR à obtenir l'approbation réglementaire pour une maladie génétique.

En août 2022, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unisapprouvébio de l'oiseau bleu​​Zynteglo, une thérapie génique pour la bêta-thalassémie, marquant la première approbation américaine pour un vecteur lentiviral.

Alors que Zynteglo a reçu le feu vert en Europe en 2019, la société a retiré le médicament du marché dans le cadre de son retrait de la région après avoir échoué à conclure des accords avec les gouvernements sur la couverture, se tournant plutôt vers les États-Unis.

Anciennement connu sous le nom de CTX001, exa-cel est une thérapie génétique expérimentale, autologue et ex vivo CRISPR/Cas9 qui est en cours d'évaluation pour les patients atteints de SCD ou de TDT, dans laquelle les propres cellules souches hématopoïétiques d'un patient sont modifiées pour produire des niveaux élevés de fœtus. l'hémoglobine (HbF) dans les globules rouges. L'élévation de l'HbF par exa-cel a le potentiel de réduire ou d'éliminer les crises vaso-occlusives douloureuses et débilitantes pour les patients atteints de SCD et d'alléger les besoins de transfusion pour les patients atteints de TDT, affirment les développeurs.

Exa-cel a reçu la désignation de médicament orphelin de la Commission européenne, ainsi que la désignation de médicament prioritaire (PRIME) pour le SCD et le TDT de l'EMA. Vertex a également commencé la soumission continue de la demande de licence biologique (BLA) à la FDA américaine et a déclaré qu'elle prévoyait de terminer cette demande d'ici la fin du premier trimestre de cette année.

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